Die strukturbasierte Wirkstoffentwicklung ermöglicht das rationale Design von Inhibitoren und Leitstrukturen anhand von atomar aufgelösten Raumstrukturen. Sie hat wesentlich zur Entwicklung zahlreicher Therapeutika beigetragen, wie z.B. Inhibitoren von HIV Protease, Abl Kinase (Imatinib) oder Bcl-2 Proteinen.

Röntgenstrukturanalyse und NMR-Spektroskopie werden hierbei komplementär zur Strukturbestimmung der Targetproteine verwendet, um Pharmakophore zu identifizieren und anschließend durch in silico Screening potentielle Liganden zu finden. Hits aus Highthroughput-Screens (HTS) (z.B. basierend auf in vitro Bindungsassays wie Fluoreszenzpolarisation, Alphascreen etc.) werden durch Strukturanalyse oder NMR validiert. Fragment-basiertes Screening mittels NMR ist etabliert am HMGU und am FMP. Im Verbund der Helmholtz Gesundheitszentren (HMGU, HZI, FZJ, MDC/FMP) existiert eine herausragende international kompetitive Infrastruktur und Expertise in Strukturbiologie und strukturbasierter Wirkstoffentwicklung.